日期:2017-11-16 来源:本站 供稿:国际合作处 作者:管理员 类别:摘录转发
美国当地时间10月18日,美国食品和药物管理局(FDA)宣布正式批准了全球第二个CAR-T疗法Yescarta上市,用于治疗在接受至少2种其它治疗方案后无响应或复发的特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。
Yescarta(KTE-C19,axicabtagene ciloleucel)是Kite Pharma公司开发的一种靶向CD19的CAR-T疗法,也是首款获批用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma,NHL)的基因疗法。
弥漫性大B细胞淋巴瘤(Diffuse large B-cell lymphoma,DLBCL)是成人中最常见的NHL。美国每年约有72000例NHL新病例被确诊,其中,DLBCL占了约三分之一。此次,Yescarta被批准的适应症包括DLBCL、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级B细胞淋巴瘤(high grade B-cell lymphoma)以及由滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。
在一项包含100多名复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者的多中心临床试验中,Yescarta治疗给患者带来的完全缓解率达到51%。在毒性方面,Yescarta治疗可能会导致严重的副作用,其中包括了针对细胞因子释放综合症和神经系统毒性的“黑框警告”。这两种副作用都可能是致命的。其它的副作用包括严重感染、低血细胞计数和免疫系统变弱。为了进一步评估长期的安全性,FDA要求制造商进行了一项有关患者接受Yescarta治疗的上市后观察性研究。
FDA连续批准两款CAR-T疗法上市势必会给这一领域的公司带来更大的信心。未来,CAR-T领域的竞争将会更加激烈。我们期待这种激烈的竞争能够使CAR-T疗法在安全性、适应症、价格以及产业化等方面有新的突破,使这类疗法能够造福更多的患者。