日期:2018-01-15 来源:本站 供稿:国际合作处 作者:管理员 类别:摘录转发
2017年,美国FDA药品评价与研究中心(CDER)共批准46款新药,包括34个新分子实体(NME)和12个新生物制品(BLA)。此外,生物制品评价和研究中心(CBER)还批准了2款细胞疗法和1款基因疗法。据此,FDA在2017年批准的新药数量创下近20年来新高。
从疾病领域来看,肿瘤仍是2017新药产出大类,占全年新药数量的1/3左右。FDA在2017年也非常大方地发出了6张优先审评券。诺华凭借首款CAR-T产品上市自己收获一张罕见儿科疾病优先审评券,另外还花费1.3亿美元从Ultragenyx收购了一张优先审评券。
此外,在2017年全球新药研发“波澜壮阔”的一年里,至少有3个里程碑事件值得我们铭记:(1)FDA在5月23日批准默沙东Keytruda用于携带高度微卫星不稳定性(MSI-H)或者错配修复缺陷(dMMR)实体瘤患者的治疗,意味着Keytruda成为首款不是基于肿瘤发病位置,而是基于肿瘤标记物的癌症治疗方法,在癌症史上具有划时代的意义。(2)FDA在8月30日批准了诺华的Kymriah上市,用于治疗25岁以下青少年难治或复发急性淋巴白血病(ALL)。Kymriah成为全球第一款上市的CAR-T疗法。(3)FDA在12月19日批准Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna上市,用于治疗遗传性视网膜病变。Luxturna直接在患者体内矫正基因,属于真正意义上的基因疗法,标志着基因治疗时代的正式来临。
来源:生物谷