日期:2019-04-25 来源:本站 供稿:产业发展处 作者:管理员 类别:译文
美国国立卫生院科研究团队对8名患有X相关严重联合免疫缺陷征(X-SCID,X-linked severe combined immunodeficiency)的婴儿进行了实验性基因治疗,在治疗后两年内,这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。相关研究于4月18日发表在新英格兰医学杂志上。
婴儿X-SCID,是由IL2RG基因突变引起的,如果不加以治疗,通常会在两岁前死于各种感染并发症。理想的治疗方式是移植同胞兄弟姐妹的外周血、骨髓和脐血干细胞。然而,患有该疾病的婴儿中只有不到20%有适合的捐赠者。即使接受移植,这些患者也需要接受终身治疗,并可能会继续经受包括慢性感染在内的复杂医疗问题。
该研究在St. Jude和旧金山加州大学贝尼奥夫儿童医院进行。首先从患者的骨髓中获得造血干细胞,然后,将不能引起疾病的工程化慢病毒作为载体,将正常的IL2RG基因递送至细胞。最后,将干细胞注入患者体内,患者同时接受低剂量的化疗药物白消安,以帮助基因修正的干细胞在骨髓中建立自身并开始产生新的血细胞。
在这样的基因治疗后3-4个月内8个婴儿中,有7个体内产生了正常数量的免疫细胞,包括T细胞、B细胞和NK细胞。另外一个婴儿虽然第一次T细胞较低,但是在第二次输注遗传修饰的干细胞后数量大大增加。而且参与者在治疗前的病毒和细菌感染也随之解决。研究人员表示,尽管一些参与者经历了副作用,如化疗后血小板计数低等,但是实验性基因治疗总体上是安全的。目前,研究人员持续关注接受慢病毒基因治疗的婴儿,以评估这种免疫重建的持久性以及治疗的潜在长期副作用。研究人员计划扩大试验人群,包括其它患病婴儿、大龄儿童以及年轻人。