生物药物与疫苗主要指利用以基因工程、细胞工程、酶工程、发酵工程为代表的现代生物技术开发生产的药物及疫苗，包括以重组蛋白质为主的基因工程药物，如重组细胞因子、蛋白质激素、重组血浆蛋白、重组溶血栓药物、可溶性受体、治疗性抗体、重组药用动植物蛋白等。此外，还包括预防或治疗用疫苗、核酸药物、小分子多肽药物等。生物药物与疫苗的研究开发涉及到基因克隆、基因重组、基因表达、发酵、纯化等一系列现代生物技术，其研究、开发及产业化的水平是反映国家生物技术水平的最重要标志之一。

（一）发展回顾

自1982年第一个基因工程药物—重组人胰岛素被批准上市以来，经过20年的发展，生物药物及疫苗已经成为全世界生物技术领域产业化最为成功的产品。根据美国药学会的统计，至本世纪初，全世界已有2.5亿人使用了生物药物及重组疫苗，已经开发成功和正在开发的生物药物及疫苗达到371种，治疗200多种疾病，其中大部分为癌症及其相关疾病。美国FDA近5年批准的生物技术药物数量超过了过去13年的总和。

我国是世界上生物资源最丰富的国家，发展生物技术具有得天独厚的优势。我国也是世界上生物技术产品的最大市场，人类医疗产品将占国际贸易市场的30% 。我国巨大的市场需求为生物技术药物产业的发展提供了广阔空间。近20年来，攻关计划、在863计划、自然科学基金等国家计划的支持下，我国生物药物与疫苗的研究、开发和产业化从无到有获得了快速发展，逐步缩短了与先进国家的差距，基本上做到了国外有的我们也有，并有部分国外没有的一类新药也能率先上市，打破了国外生物制品长期垄断中国临床用药的局面。1986年我国现代生物技术产品的销售额仅2亿元人民币，2000年达200亿元，增加了100 倍。

在以重组蛋白质为主的基因工程药物研究与开发方面，我国自从第一个基因工程一类新药重组人干扰素a1b 于1989年被批准上市以来，这一领域的技术日趋成熟，无论是上游构建，还是中试开发，以及规模化生产，均达到或接近国际先进水平。至2001年底，我国已有17种基因工程新药(按照品种计算) 获准上市，其中有6种产品作为一类新药被批准上市，例如重组人碱性成纤维细胞生长因子、表皮生长因子、链激酶等均为我国率先上市的基因工程新药。另外，尚有数十种基因工程新药已被批准进入临床，其中一类新药占较大比例。在疫苗的研究和开发方面，我国已经取得了举世瞩目的巨大成就。我国生产的疫苗能够满足广大人民群众的疫苗接种需求，成为预防传染病的重要手段，危害广大人民群众的传染病已经得到有效控制，产生了巨大的社会效益和经济效益。基因工程乙肝疫苗是我国1991年正式批准投放市场的第一种重组疫苗，获国家科技进步一等奖。继乙肝疫苗之后，我国又研制成功了具有自主知识产权的痢疾、霍乱等基因工程疫苗，经国家批准上市。十年间，已有数十种新型疫苗被批准上市。此外，一批具有自主知识产权的新型疫苗已经被批准进入临床，例如上海复旦大学研究开发的治疗性乙型肝炎抗原抗体复合物为国际首创的新型治疗性疫苗，在动物实验中取得良好效果，已被批准进入人体实验。

（二）主要进展

2001年，我国在生物药物与疫苗的研究与开发领域取得了一系列成果，共批准21种生物药物和疫苗上市，但其中大部分为不同厂家的重复申报项目，缺乏新批准的重要产品。2001年，我国也有一批生物药物与疫苗被批准进入临床，例如山东烟台荣昌生物工程有限公司开发的重组人血管内皮抑制素（UH－16）在2001年9月6日被批准进入临床，治疗恶性肿瘤。这一产品在结构上与美国类似产品有所不同，适合于规模化的生产，也取得初步的临床疗效。此外，上海罗氏制药有限公司开发的曲妥珠单抗（Herceptin）在2001年底获准进入临床，用于治疗乳腺癌等实体瘤，这是我国批准进入临床的第一个治疗性人源化抗体药物。在2001年被批准进入临床的药物和疫苗还包括注射用重组人尿激酶原、注射用重组葡激酶、注射用重组人肿瘤坏死因子a衍生物11a、冻干重组人脑利钠肽、冻干重组高效复合干扰素、注射用重组人凝血因子VIIa 、重组人干扰素a2a 栓剂、注射用重组人组织型纤溶酶原激活剂、重组牛碱性成纤维细胞生长因子（融合蛋白）眼膏和外用凝胶、外用重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子、人用狂犬病纯化疫苗、冻干麻腮风三联活疫苗、吸附A群脑膜炎球菌多糖－破伤风类毒素结合疫苗、口服 O139 霍乱rBS-WC疫苗、肺炎球菌多糖疫苗（23 价）等。

目前已经上市的生物药物中，绝大多数为重组蛋白质药物，特别是细胞因子类药物已在临床上广泛应用。重组蛋白质药物具有活性高、用量少、易于规模化生产等优点，是国内外生物药物开发的重点。但在缺乏专利保护情况下，容易出现重复生产的问题，并且从新品种开发进度来看，近年来其上市的速度明显减缓。与此同时，治疗性抗体的开发和上市速度明显加快，每年上市的品种已经超过重组蛋白质药物，成为生物药物产业新的增长点。但由于治疗性抗体药物临床用量大，要求有超常规的生产规模，技术工艺复杂，因而只有个别国家可以生产,我国尚处在落后的阶段，需要加以重视，特别是应解决生产工艺及扩大规模的瓶颈问题。此外，今后10年，核酸药物和小分子多肽药物等在解决生产成本问题后，将会进入快速发展的阶段，目前应加强研发工作，重点是开发出具有自主知识产权的新药，为下阶段产业化提供技术储备。在疫苗的开发方面，目前在市场上占优势的仍然是常规的减毒疫苗或灭活疫苗，基因工程疫苗除乙型肝炎疫苗外，其余市场占有率较小，其成本和预防效果等问题尚需进一步解决。因而在目前阶段既要重视基因工程疫苗、新型疫苗及治疗性疫苗的研究与开发，同时也要重视常规疫苗生产技术改造和提升。目前在市场大规模应用的常规疫苗，仍然有较长的生命周期，应利用我国在这一领域的优势，重视工艺优化，提高质量和降低成本，争取进入国际市场。

（三）相关工作

1989年，我国第一个基因工程药物重组人a1b干扰素获准上市。

1991年，我国自行研制的第一个基因工程疫苗——哺乳动物细胞生产乙肝疫苗获准生产。

2001年，新的“中华人民共和国药品管理法”颁布实施。