据《日本经济新闻》报道，日本京都大学iPS细胞(诱导多能干细胞)研究所的井上治久教授研究团队在使用iPS细胞的药物研发中筛选出治疗药物，或可遏制ALS（肌萎缩侧索硬化）病情发展。

ALS是因运动神经损害导致的肌肉逐渐萎缩无力的神经系统变性疾病。患者病程多呈进行性发展，最后常由于呼吸麻痹而致死亡。现有药物可将病情发展延缓数月，但无法根治。

京都大学研究团队利用患者的iPS细胞重造患病细胞，构建疾病模型，以此来验证各候选药物有效性和安全性，并最终将慢性髓性白血病(CML)的治疗药物伯舒替尼（Bosutinib）作为治疗ALS的备选药物。

在第一阶段临床试验中，研究团队对症状较轻的12名20-80岁的患者使用伯舒替尼，除3名患者因出现肝功能损伤而停止用药外，对其余9名患者进行了药物有效性调查。经过12周每日100-300mg的用药，在用药期间和用药结束后，根据患者交流、进食、行走等情况评估ALS的症状程度，发现9人中有5人的病情停止发展。

经分析研究，研究团队认为伯舒替尼对于ALS轻症患者的疗效可能较为显著，但是此次试验对象数量较少，且未进行对照试验。井上教授表示，伯舒替尼或可遏制ALS病情发展，但还需要进行第二阶段临床试验等进一步的试验，科学地验证药物有效性。

在使用iPS细胞的药物研发中，日本庆应义塾大学在今年5月发布了帕金森治疗药物对ALS疾病有效，可延缓病情发展的研究成果。随着多种ALS备选药物临床试验的进展，今后有望发现ALS的根治方法。

原文链接：https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUF303C40Q1A930C2000000/

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