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神经肌肉疾病基因疗法的新突破

日期:2017-08-08 来源:本站 供稿:国际合作处 作者:管理员 类别:摘录转发

英国国立卫生院(NIHR)生物医学研究中心、伦敦大学、法国国家健康与医学研究院等机构研究人员合作生产了抗肌萎缩蛋白基因缩小版本(约4000个碱基对,可生产功能蛋白)的AVV病毒载体基因治疗药物,该药物在在治疗杜氏营养不良症(Duchenn)方面取得疗效。

通过注射微抗肌萎缩蛋白基因,受Duchenn影响的金毛寻回犬的肌肉力量得以恢复,抗肌萎缩蛋白表达恢复到较高水平,肌肉功能肉眼可见地明显增强。在接受基因治疗两年后,临床情况依然稳定,无副作用,给药前也无需免疫抑制剂处理。

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