2018年8月15日，美国国立卫生研究院（以下简称NIH）主任Francis Collins、美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）局长Scott Gottlieb在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）联名发表文章《The Next Phase of Human Gene-Therapy Oversight》，讲述了基因疗法、基因编辑等生物技术的研究进展史，并介绍为适应新兴生物技术医疗产品的上市管理需要，NIH和FDA对治疗人类疾病的基因疗法监管政策的变化趋势。

约50年前，随着重组DNA技术取得初步突破性进展，科学家们逐渐意识到了直接改变人类基因的可能性。1974年，美国重组DNA咨询委员会（RAC）成立，RAC的使命是向NIH主任提供有关使用涉及核酸操作的新兴技术的研究建议，而这项任务最终扩展到对人类基因治疗方案的审查和讨论。1990年，NIH临床中心在FDA监督下开展了首例美国人类基因治疗试验，之后基因治疗的热度不断上升。1999年美国18岁男孩Jesse Gelsinger（杰西?基辛格）在一项基因治疗的临床试验中不幸去世，让当时这项如火如荼的新技术急剧降温。随后，在政府机构、学术机构和商业赞助的支持下，科学家开展了大量与基因治疗基本原理、安全应用相关的工作。

FDA目前有超过700种用于基因治疗的研究新药申请，随之而来的针对基因治疗的监督和管理问题也得到高度关注。随着对科学进步及相关风险的理解的增长，美国的管理机构也进行了多次修改。例如在杰西?基辛格去世后，NIH和FDA合作开发了遗传修饰临床研究信息系统（GeMCRIS），该系统旨在协助跟踪基因治疗产品并通过面向公众的网站透明公开。

2018年7月，FDA发布了一套关于基因治疗的指导文件草案，涵盖了工艺制造，长期随访和临床开发途径的新指南。NIH和FDA认为需要进行更多变革，以安全地加快基因治疗发展的进度。当前，NIH、FDA和研究机构自身都采取了加强监管的措施，使得监督工作有所重叠。例如研究者在提交初步协议、年度报告等时产生大量的重复性工作。在FDA和NIH看来，已经没有足够的证据表明基因治疗的风险是具有独特性和不可预测性。NIH已经通过修改RAC的角色，试图将基因治疗整合到现有的监督体系中。2018年8月17日起，将不再要求RAC对人类基因治疗方案进行审查，逐渐剥离其监管者的身份。

在联名发表的文章最后，NIH和FDA还表示希望与相关方合作推动改革，推进科学和人类健康的高速发展，加速开发安全有效的基因治疗方法，促进未来生物技术新产品诞生。