日期:2019-07-17 来源:本站 供稿:生物资源与安全处 作者:管理员 类别:译文
自2013年CRISPR/Cas技术正式问世以来,由于其精准、廉价、易于操作等特点而成为最炙手可热的研究工具。在短短几年内,经过国内外研究人员的共同努力,CRISPR/Cas技术取得了非常辉煌的成果,使得许多原本无药可医的遗传疾病有了治愈的希望。
尽管如此,CRISPR/Cas技术目前依然存在很多的限制。例如较高的脱靶率使得基因治疗困难重重;此外,最重要的是,无论是Cas9、Cas12或者其他Cas蛋白在对基因组进行编辑时,都会对基因组上靶点DNA进行切割,之后依赖于细胞内源DNA修复机制对基因组裂口进行修复,这些过程效率低下,且根据细胞类型的不同而差异很大。因此,为了克服这些限制,最好的办法就是在不切割DNA的情况下,也可以实现基因的高效敲入。
近日,CRISPR先驱—MIT的张锋教授团队,在Science发表长文,公布了一种新型的CRISPR工具。该技术利用了来自于蓝藻Scytonemahofmanni中的与CRISPR相关的转座酶系统(CAST)来实现基因组编辑。为了验证了这套系统的效率,研究人员以大肠杆菌为宿主进行测试,结果发现基因敲入效率高达80%,远超过经典的CRISPR/Cas介导的基因敲入(1%)。此外,脱靶效率也非常低,仅为1%,这说明这套系统是极为高效的基因敲入工具。尽管这套工具目前还并没有在更为复杂的真核细胞中进行验证,然而CAST无疑为更高效的新一代基因编辑系统带来希望。