近期，美国加利福尼亚大学圣地亚哥分校的Jeremy N. Rich教授团队将赛诺菲（Sanofi）公司治疗多发性硬化症（MS）的药物Aubagio（teriflunomide）与靶向肿瘤药物BKM-120（buparlisib）联合使用，研究胶质母细胞瘤（GBM）小鼠的治疗效果。与单一的靶向癌症治疗手段相比，联合疗法可更有效地提高小鼠的生存率，并抑制肿瘤生长，有望改善GBM患者的临床结果。相关工作发表在Science Translational Medicine 上，论文标题为“Targeting Pyrimidine Synthesis Accentuates Molecular Therapy Response in Glioblastoma Stem Cells”。

GBM是一种恶性程度很高的原发性脑肿瘤，生长速度快、死亡率极高。目前主要的治疗方式是通过手术切除肿瘤，并结合放疗与化疗等手段使患者获得较长时间的缓解期，但治疗预后差、易复发。研究人员将来自人体的GBM移植入小鼠体内，研究结果显示，当Aubagio与BKM-120联合使用时，脑肿瘤明显缩小，小鼠的生存期也进一步延长。

该研究的通讯作者Jeremy N. Rich教授表示，Aubagio作为一种对人体安全的药物已在临床上得到证实。然而，该工作虽然使用了来自人体的GBM组织开展试验，但尚未在人的体内环境进行测试，免疫系统如何应答仍旧未知，必须进一步开展临床试验探究该联合疗法的安全性和有效性。