特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)是进行性的间质性肺病并伴有持续的肺功能损伤。目前全球约有500万人患IPF，平均中位生存期为3-5年。迄今为止，上市药物仅有吡非尼酮和尼达尼布，且为美国食品药品监督管理局（FDA）弱推荐药物，存在巨大未满足的临床需求。

近期，上海交通大学联合新泽西理工学院的科研团队在《Science Advances》期刊发表了题为“Inhaled siRNA nanoparticles targeting IL11 inhibit lung fibrosis and improve pulmonary function post-bleomycin challenge”的研究论文。研究基于可吸入的核酸纳米递送载体，成功递送小干扰RNA（siRNA）到达纤维化小鼠的肺部，实现肺纤维化的治疗。

该研究通过利用脂质化合物制备的纳米粒包载针对白介素11的siRNA（siIL11）得到siIL11@PPGC NPs，发现其具有良好的稳定性，可承受雾化过程中产生的剪切力并维持雾化前后的粒径、形貌、细胞摄取和包封率不变，雾化后穿过肺黏液层可到达肺组织深处。体外实验表明，siIL11@PPGC NPs可以显著抑制成纤维细胞向肌成纤维细胞的转化，细胞外基质的沉积以及成纤维细胞的迁移。

该研究实现了靶向递送治疗核酸分子至肺部，为探索目前被定义为治疗肺部疾病的“难以成药”的靶点提供了潜在的机会，在治疗包括IPF在内的多种呼吸系统疾病方面表现出巨大的临床应用前景。

论文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abn7162

注：此研究成果摘自《Science Advances》期刊，文章内容不代表本网站观点和立场，仅供参考。