欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个很小的荷兰生物技术公司UniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。

Glybera将于2013年夏天上市，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），预计每名患者的花费将高达120万欧元（约合160万美元），该药将创造昂贵现代医药的新纪录。

在经过20多年的研发并遭受一系列挫败后，欧盟最终批准了Glybera，该药将成为基因治疗领域的重大推动力。

UniQure公司CEO Joern Aldag称，该药的高昂价格是合理的，因为基因治疗恢复了自然的身体机能，而不仅仅是短期修复。

“相对于传统的蛋白替代策略，基因疗法能够提供更高的利益，这就是为什么我们认为我们应该得到公平且充分的补偿，”Aldag周五接受电话采访时说道。

LPLD的发病率不超过百万分之一或二，患者无法处理血液中的脂肪颗粒，同时具有急性及潜在致命性胰腺炎症风险。

Glybera于今年7月获得了欧洲药品管理局（EMA）的积极建议。

UniQure是一家私营公司，目前正在与政府合作潜在的定价策略，很可能因国家而异，该药的商业部署将从2013年下半年开始。

Aldag称，一些国家倾向于治疗时一次性付清的做法，而其他一些国家则倾向于年金制度（annuity system），年金制可能会涉及连续5年每年收费25万欧元，这种收费制度，将把Glybera置于与其他罕见病昂贵酶替代疗法相类似的价格范围内，如辉瑞旗下Genzyme单元的戈谢病酶替代疗法（ERT）Cerezyme。

UniQure也正在准备向美国、加拿大及其他市场提交Glybera的监管文件。

来源：生物谷

供稿：前沿生物技术处