2013年7月，Alnylam公司公布了药物ALN-AT3有效改善血友病小鼠的止血功能和完全纠正非人类灵长类动物血友病“抑制剂”模型中凝血酶的生成的实验数据。8月，ALN-AT3分别获得了FDA关于A型血友病和B型血友病药物的孤儿药地位认可。该公司计划在2013年第四季度提交研究性新药申请，并于2014年初启动I期临床试验。该公司希望在2015年底达到5种RNAi药物进入临床研究的目标。此次FDA的认可无疑让公司向其预定目标又进一步。

自2006年诺贝尔生理学或医学奖花落RNA干扰现象的发现以来，全球已有近百家企业和实验室进行RNAi药物研究，但只有3种药物进入到临床阶段。RNAi作为药物的瓶颈在于RNAi药物精确递送存在困难。从事RNA治疗研究已有15年的加州德瓦安蒂市霍普医院分子生物学系John Rossi主任说：“细胞并不想吸收RNA，这是进化的直觉，因为细胞外RNA通常意味着病毒感染，注射入血流的未经修饰的RNA很快会通过肾排出体外或被酶降解。” Alnylam公司构建的N-乙酰半乳糖胺给药体系，可有效地把皮下注射的ALN-AT3穿越人体层层障碍精确到达靶点从而治疗血友病。

供稿：医药生物技术处