在 2014 新年的最新一期中（1月2日出版），《Nature》杂志公布了新的一年值得期待的研究新成果，与生物科技相关的成果如下：

转基因猴

包括日本庆应义塾大学遗传学家Erika Sasaki，和干细胞生物学家Hideyuki Okano领导的研究组在内的几个国际研究小组，均希望在未来一年里创造出与免疫系统的缺陷或脑部疾病有关的转基因灵长类动物。这可能会引发道德问题，但也将令我们了解与人类相关疾病的治疗（小鼠模型并不十分适合于人类疾病研究）。这项工作将需要用到2013年风靡全球的一种基因编辑技术：CRISPR。

神经学成就

杜克大学神经生物学家Miguel Nicolelis研发出了一种大脑调控的外骨骼装置，他曾在1990年代完成在大鼠的初步研究后，在夜猴内实现了能够提取皮层运动神经元的信号来控制机器人手臂的实验。到2000年为止，Nicolelis的研究组成功实现了一个能够在夜猴操纵一个游戏杆来获取食物时重现其手臂运动的脑机接口。目前Nicoleis希望能令一位脊髓损伤的患者在2014年巴西世界杯足球赛上踢出第一个球。而且其研究组也正在进行瘫痪研究实验，希望能直接重新连接他们的大脑瘫痪区域。并且在基础研究方面，神经科学家也期待通过美国和欧洲的大脑研究项目获得更多的资助。

新药

在医药行业中，所有的目光都集中在两个竞争性的抗体治疗实验结果，这些治疗利用了免疫系统抗击癌症。这两种药物就是nivolumab和lambrolizumab，能通过阻断会抑制患者体内攻击肿瘤的T细胞作用来发挥功效。在过去的几十年里，此类药物的开发进展一直极为缓慢。目前FDA已授予Nivolumab在治疗黑色素瘤、肺癌和肾细胞癌适应证审批的快速通道地位。Nivolumab如果能够有效对抗肺癌，其市场前景将会达到罗氏“重磅炸弹”药物阿瓦斯汀的水平。Nivolumab在早期的研究中已取得了不错的结果，如在针对晚期黑色素瘤的研究中，Nivolumab联合百时美施贵宝已上市的Yervoy (ipilimumab，易普利姆玛）治疗12周，可使患者黑色素瘤缩小80%以上，联合用药的疗效明显优于单独使用Yervoy。另外默沙东的Lambrolizumab也是靶向作用于PD-1的抗体药物。此前默沙东公布了Lambrolizumab的Ⅰb期临床试验的中期数据，引起了肿瘤学界的关注。分析参与试验黑色素瘤患者治疗12周的结果显示，该药物治疗缓解率为51%，完全缓解率为9%。

艾滋病治疗新希望

在2013年，两个研究小组发现，靶向多种HIV的“广谱中和”抗体能快速清除猴体内艾滋病相关病毒。 2014年，科学家们将进一步推进艾滋病病毒携带患者的实验检测，预计在秋天会出结果。与此同时，针对去年那位携带病毒出生的婴儿的研究，也将进行更为广泛的试验：出生时使用高剂量抗逆转录病毒药物进行治疗。

微型测序仪

2014年，纳米孔测序技术在经过十年的长足发展后将在整个测序市场中占有一席之地。这种测序技术是采用电泳技术，借助电泳驱动单个分子逐一通过纳米孔来实现测序的。由于纳米孔的直径非常细小，仅允许单个核酸聚合物通过，因而可以在此基础上使用多种方法来进行高通量检测。此外，纳米级别的孔径保证了检测具有良好的持续性，所以测序的准确度非常高。2012年，Oxford Nanopore Technologies公司在基因组生物学技术进展年会上宣布推出第一款商业化的纳米孔测序仪，引起了科学界的极大关注。这种测序有望解决目前测序平台的不足：读长很长，大约在几十kb，甚至100 kb；错误率目前介于1%至4%，且是随机错误，而不是聚集在读取的两端；数据可实时读取；通量很高；起始DNA在测序过程中不被破坏；以及样品制备简单又便宜。2013年这家公司又宣布将启动MinION测序仪的试用计划，值得期待。

干细胞再生

一个日本团队在2014年将进行首次诱导多能干细胞的临床试验，他们将会尝试利用iPS细胞转化而成的视网膜色素上皮细胞，抑制与年龄相关的黄斑病变（AMD）的病情发展。位于加州的生物技术公司：Advanced Cell Technology也表示将会公布利用人类胚胎干细胞进行试验的结果——这是目前仅存的两个获得美国药品监管机构批准的研究。这种正在测试的疗法是首先将人类胚胎干细胞变成新鲜的视网膜色素上皮细胞，随后再移植到实验参与对象一只眼睛的视网膜下，以观察最终结果并测试试验的安全性。

来源：生物360

供稿：医药生物技术处