在过去的一年中，有12种治疗罕见病的药物获得EMA人用医药产品委员会（CHMP）的上市许可推荐。它们包括治疗罕见癌症、治疗多药耐药性结核病和治疗肺动脉高压的药物。在欧盟，约有3000万人患有罕见病，这意味着患病率不超过万分之五。上述机构在治疗罕见病药物（即孤儿药）的开发和授权中有着重要作用。其孤儿药产品委员会（COMP）发布提案对药品进行孤儿认证，经认证的孤儿药其上市许可申请集中在欧盟的层面进行评估，而非在各成员国单独评估。

迄今为止，根据COMP的提案，欧盟委员会已经对超过1000种药物进行孤儿认证，而过去几年获得上市许可的治疗罕见病的药物数目也呈现逐年增长（2013年12个，2012年8个，2011年4个）。

在欧盟，药品经孤儿认证的医药公司可享受多项奖励，包括上市许可申请、科学咨询（协议援助）和儿科调查计划的费用减少，并且为保护其免受市场竞争，药物一旦被授权可享有10年的市场独占期。这些激励措施的目的是让更多治疗罕见病的药品进入欧洲市场。

该机构还为开发孤儿药的微型、小型和中小型企业（SMEs）提供更多的激励措施。中小型企业（SMEs）在罕见疾病领域非常活跃。由EMA的工作人员近期发表在（Nature Reviews Drug Discovery）上的一篇文章表明，2010年和2012年之间，欧盟经过孤儿认证并获得上市许可推荐的药物61％来源于中小企业。该机构鼓励开发孤儿药的中小企业登记注册，从而更直接地享受鼓励政策。

来源：EMA网站

供稿:化学药与医疗器械处