EvaluatePharma报告显示，预计在美国、欧洲和日本，未来几年孤儿药的销量增长将高于非孤儿药两倍以上，这主要因为制药公司在临床试验阶段的成本相对较低，但却能获得更大的市场回报。

到2020年孤儿药销售规模的年增长率接近11%，而非孤儿药年增长率仅约为4%。孤儿药总销售额将从2014年970亿美元增长到2020年1760亿美元，占到全球处方药销售额的19%。报告显示，孤儿药三期开发成本大致是非孤儿药的一半，而预期投资回报却几乎是非孤儿药的两倍。

报告还显示，美国患者在孤儿药上的人均费用是非孤儿药的六倍。FDA2013年批准了16种孤儿药，占当年批准新药数量的46%。

来源：FDAnews