癫痫治疗已经从很早以前的无药治疗、最初的手术治疗过渡到今天的主要依靠药物治疗。全球约5000万人患有癫痫，其中约有70%可以通过抗癫痫药物治愈而不复发。最近，一系列的新药正在或有望为药物治疗癫痫提供更多选择，也为癫痫患者带来了福音。

优时比公司近日公布了一项有关癫痫治疗的Ⅲ期临床研究报告，评估拉科酰胺（VIMPAT）治疗日本和我国部分发作性癫痫成人患者的有效性。结果表明，与安慰剂相比，拉科酰胺每天200毫克或400毫克显著降低了癫痫的发作频率。基于这一研究结果，该公司计划于2015年向日本和我国药监部门提交上市申请。

此前，法国健康产品经济委员会（CEPS）也批准了新一代抗癫痫药物Fycompa（Perampanel）投放市场。Fycompa的获批，是基于3项关键性的全球随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的Ⅲ期临床研究，涉及1480例癫痫患者。每一项研究均证明了Fycompa在辅助治疗部分发作性癫痫患者中的疗效及良好的耐受性。

不过，综观癫痫的治疗，也经历了艰难的选择。癫痫是慢性反复发作性短暂脑功能失调综合征，以脑神经元异常放电引起反复发作为特征，是神经系统常见的疾病之一。大脑各部位的功能较为复杂并交错渗透，神经元之间的联系又盘根错节，因此凡是涉及大脑的病变都难以治疗，外科手术治疗更是容易引起副作用。30%的患者因为现有的抗癫痫药物无效，才需要求助于手术治疗。

1949年的诺贝尔生理学或医学奖获得者、葡萄牙神经外科医生安东尼奥·莫尼茨，由于对躁狂性精神病患者进行手术切除部分大脑额叶白质而获奖，但后来证明这种手术治疗大脑疾病的方法容易对患者造成较大的伤害，一些患者术后永远地“安静”了；一些患者术后虽然没有告别人世，但成为无法醒来的植物人；还有一些患者术后像幽灵一样四处游荡，要用药物才能控制这种副作用。因此，莫尼茨的获奖饱受争议；同时也对手术治疗各种大脑疾病，包括癫痫提出了警醒。

对疾病治疗的安全程度首推依靠机体的自我修复能力来治疗，这也是为何通过自身干细胞修复机体的病损成为今天最受重视的医疗技术之一的原因。药物治疗的安全性紧随其后，尽管药物治疗癫痫也有副作用，显效也较慢，但也是优于手术的选择。

然而，在药物治疗癫痫的过程中也产生了新的问题，即哪一种药物更有效，副作用更小，更安全。与上述一些新研发的治疗药物相比，一种结合基因工程的药物疗法对癫痫显示出更好的疗效和更可能有利于患者的结果，这种方法也可称为癫痫治疗的基因疗法。

英国伦敦大学学院库尔曼（Kullmann）研究小组用一种无害的重组病毒向小鼠神经元中插入了一种基因，该基因的编码蛋白能停止神经元放电，但在遇到一种名为N-氧化氯氮平（CNO）的化学物质时，则会使神经元放电。此后，他们给一些小鼠注射化学物质令其诱发脑癫痫（类似人类的癫痫），再给其中部分小鼠注射CNO，小鼠的癫痫在10分钟内就有所缓解。这种基因疗法的本质是基因与药物的结合，即通过基因工程改造脑细胞，使神经元在遇到某种药物时会放电，以此治疗癫痫发作。

比较而言，这种基因疗法比手术要好，因为手术是永久性的，对其他大脑部位和相关神经元有潜在伤害。同时，这一疗法也比普通药物显效快，副作用少。因为药物治疗癫痫采用的是抑制所有脑细胞兴奋性的药物，这可能导致不良反应。如果使用的药物剂量较高，还需要对患者进行重症监护。

不过，癫痫治疗的基因疗法也存在问题：一是患者首先要注射转基因重组病毒，二是要确认这种病毒不会对人体有副作用。但是，库尔曼称，重组病毒已经失去复制功能，因此它不可能繁殖出更多的病毒并传播。

不可否认，这种基因疗法还需要较长时间才会进入临床，但它确实为人们治疗癫痫提供了一种新的更有利的选择。

来源：中国医药报

供稿：公共卫生处