2014年，FDA批准了41个新分子实体（NMEs）及生物制剂（BLAs），是1996年以来批准药物数量最多的一年，15支新孤儿药获得审批，占获批药物总数的37%。获批药物整体销售峰值将达到480亿美元，较2013年略有下降，单个药物价值明显低于2013年。

孤儿药药物经济学的政策优势

孤儿病指在全美患者不超过200000例的罕见病。美国政府一向对生产孤儿药的公司颇有好感。在1983年1月通过的“1983孤儿药法案”的护佑下，孤儿药得到了扩张垄断市场、税额优惠、快速通过FDA审批、只需少量的临床试验患者参与等等众多政策优势。

几十年前如果询问一家制药公司的负责人，为什么公司要致力于孤儿药的开发上市，那么极有可能得到诸如“因为孤儿药的医药市场未被满足”之类的答案。然而今日孤儿药依旧受惠于空缺的市场，并且有可能成为重磅炸弹。

孤儿药的价格与规模经济学

为了达到巨大的年销售额这一目标，孤儿药定价昂贵，否则孤儿药就不能像其他药物一样短时间内收回成本。安进的Blincyto (blinatumomab)在2014年12月份得到美国FDA的批准，此药用于治疗费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(B-cell ALL)患者。Blincyto两个循环疗程的费用高达17.8万美元，使Blincyto成为市场上最昂贵的药品之一，预计2016年总销售额将达6400万美元。

如果要使Blincyto销售额达到10亿美元，成为重磅炸弹，安进必须找到5617位使用此药的病人，在美国罹患这种白血病的人约为6000人。在此不妨做下比较，降血脂药lipitor（立普妥）的全盛时期，约160万病人消费，其销售额才达10亿美元。同样辉瑞开发的用于治疗罕见肺癌的药物Xalkori（crizotinib）定价为每位病人年花费为11.52万美元，要成为重磅炸弹仅需9000个稳定的患者，而辉瑞对此好像很有信心，2014年销售额为4.38亿美元，新规模药物经济学表明治疗罕见病的孤儿药完全可以利用价格优势填补规模短板。

价格弥补规模，在历史市场中这似乎是一个难以逾越的鸿沟，除了定价会受到政策限制及社会舆论诟病以外，药物的临床推广同样是孤儿药的短板，罕见病很难像其他疾病一样进行大规模而且集中的广告推广，传统媒体的费用会让孤儿药营销望而却步，但是如今的互联网社交媒体帮助孤儿药弥补了这一缺点，使地域分散的孤儿病患者能够集中到一个狭小的网络社区里，从而缩短了推广路径，降低了推广费用，“稀少”而集中的患者就形成了规模效应，相信孤儿药成为重磅炸弹在不远的未来即将成为现实。

如此炙手可热的孤儿药市场，吸引“风险慈善家”也参与到医药投资的游戏中来。目前，一家投资公司（风投）为慈善机构资助的几种囊性纤维药物的未来版税，对囊性纤维化基金会（慈善机构）投资33亿美元。然而慈善基金会在游说当局者以较低的价格对这些药物定价的事情上，作为甚少。故而很多药物价格高昂，其中囊性纤维药物Kalydeco，便是一个价格昂贵的药物，病人每年用药费用约30万美元，该药物2014年销售额达4.64亿美元，将在2016年成为一颗重磅炸弹，预计将达到30亿美元。

来源：新康界