青光眼（Glaucoma）作为典型的视觉神经退化性疾病之一，主要体现在视神经轴突（ONAs）和视网膜神经节细胞（RGCs）的退化性持续衰竭，是全球导致眼睛失明的第二大原因。欧盟第七研发框架计划（FP7）健康主题提供570万欧元资助，总研发投入740万欧元，由欧盟3个成员国及联系国以色列（总协调）、德国和西班牙，5家生物医学科研机构参与组成的欧洲VISION研发团队，长期从事青光眼生物分子疗法的研究开发。

鉴于视觉神经属于中枢神经系统（CNS）的一部分，其细胞衰竭不可逆转，积极寻找有效抑制和减缓视觉神经细胞持续衰竭的创新型解决方案，成为研发团队的主攻方向。科研人员在研究中发现，目标信号蛋白3A（Sema 3A）在视觉神经轴突和视网膜神经节细胞调节方面的重要作用。使用特定的抗体抑制信号蛋白3A，有助于阻止和减缓视觉神经细胞凋亡的进程，从而具有抑制青光眼继续发展的积极效果。

研发团队在此基础上，成功研制开发出两种类型的Sema 3A生物抑制剂，分别基于低分子量（MW）技术和Sema 3A靶向抗体技术。并成功从噬菌体抗体库中筛选出“高效”抗体，结合人体抗体实现新的分子化合物合成，可有效对Sema 3A进行抑制。采用静电纺（Electrospinning）技术实现了载有Sema 3A合成抗体抑制剂生物可降解聚合物，即聚已内酯（Polycaprolactone）和聚乳酸乙醇酸共聚物（Poly-Lactic-Co-Glycolic Acid）的视网膜内置原型，通过微创手术已完成动物临床试验。目前，研发团队正在进行志愿者临床试验的前期筹备。

来源：科技部   

供稿：产业发展处