美国天普大学刘易斯-卡茨医学院的研究人员利用基因编辑技术首次成功地从活的动物基因组中切除HIV-1 DNA中的一段序列。这一突破是开发一种潜在地抵抗HIV感染的治疗策略的关键一步。相关研究结果近日发表在Gene Therapy期刊上。

 研究人员使用重组腺相关病毒（rAAV）载体运送系统将CRISPR/Cas-9分子运送到转基因大鼠和小鼠的血液中两周后，分析了从这些动物体内组织中的HIV-1 DNA。分析结果证实在包括大脑、心脏、肾脏、肝脏、肺部和脾脏在内的每个组织中以及血细胞中，HIV-1的特定DNA片段都被从病毒基因组中切除。在分析模式大鼠体内的病毒RNA时，研究人员证实这一策略显著地降低循环淋巴细胞和淋巴结中的HIV-1 RNA水平，这就表明病毒基因组片段切除显著地影响携带整合性病毒DNA的细胞中的HIV-1基因表达。

 这项新研究的临床影响是深远的。这种基因编辑平台本身可能能够根除病人体内的HIV-1 DNA，但是它也是高度灵活的，可能能够潜在地与现存的抗逆转录病毒药物组合使用从而进一步抑制病毒RNA复制。它可能也能够经改造后靶向作用于发生突变的HIV-1毒株。

来源：生物谷网站

供稿：生物资源与安全处