美国国家卫生研究院（NIH）、哈佛大学-麻省理工学院布罗德研究所（简称布罗德研究所）、麻省理工学院、罗格斯大学新伯朗士威校区和俄罗斯斯科尔科沃理工学院等机构的研究人员揭示了一种靶向作用于RNA而不是DNA的新型CRISPR系统。相关研究结果于近日在线发表在Science期刊上。

在这项新研究中，研究人员鉴定出一种RNA引导的能够靶向结合和降解RNA的酶C2c2，并对C2c2进行功能性描述。这些发现揭示C2c2有助于保护细菌免受病毒感染，并证实C2c2经基因编程后能够切割细菌细胞中的特定RNA序列，这可能成为一个重要的分子生物学工具。

C2c2只针对RNA发生作用，可作为靶向作用于DNA的CRISPR-Cas9系统的重要补充。这种只靶向作用于RNA协助执行基因组指令的能力能够让人们特异性、高通量地操纵RNA，并更加广泛地操纵基因功能。这可加快理解、治疗和预防疾病的步伐。

研究人员能够利用C2c2精确地靶向结合和移除特异性RNA序列，这会降低该RNA制造的蛋白的表达水平。这提示C2c2可能能够成为小干扰RNA(siRNA)的一种替代性方法，弥补基于CRISPR的DNA编辑方法的特异性和简单性问题，并让科学家们能够利用RNA开展可调节的基因“敲降”。

来源：中国生物技术网

供稿：生物资源与安全处