中国科学家即将利用CRISPR–Cas9基因编辑技术将修饰后的细胞注入人体进行人类临床试验，这将是世界上首个在人类机体中进行的CRISPR试验。

进行这项研究的是来自四川大学华西医院（West China Hospital）的研究者Lu You（卢铀），他计划下个月在肺癌患者机体中检测利用CRISPR–Cas9修饰后的细胞的性能，这项临床试验已于7月6日获得了医院伦理审查委员会的批准审核。研究者卢铀，毕业于华西医科大学，长期从事肺癌和食管癌等胸部肿瘤放化疗和分子靶向治疗的临床与基础研究，肿瘤综合治疗及抗肿瘤新药临床试验研究。

这项在中国进行的人类临床试验将会招募转移性的非小细胞肺癌患者和化疗、放疗及其它疗法相继失败的肺癌患者，研究者Lu表示，目前针对癌症的疗法选择非常有限，而基于CRISPR的技术或将为多种疾病的患者带来光明，尤其是那些每天需要治疗的癌症患者。

研究者Lu的研究团队将从招募的患者机体提取免疫细胞-T细胞，随后利用CRISPR–Cas9基因编辑技术敲除细胞中的特殊基因，该基因所编码的蛋白PD-1可以扮演细胞检查点的角色，其可以对细胞发起的特殊免疫反应进行检查，从而抑制健康细胞被攻击。CRISPR–Cas9技术可以同分子向导配对来识别出携带特殊酶类的染色体上的特殊遗传序列。

随后研究者在实验室中扩增被基因编辑的细胞，并将这些修饰后的细胞重新注入到患者的血液中，这些工程化的细胞就可以在患者机体中进行循环并且“游入”癌症组织中；即将在美国进行的临床试验也利用了类似的方法来敲除编码PD-1的基因，同时研究者还计划敲除第二个基因，并在细胞重新注入患者体内之前插入第三个基因。

去年，FDA批准就已经批准了利用抵御肺癌的基于两种抗体的疗法来阻断PD-1，但研究者很难预测这些抗体疗法能够阻断PD-1以及激活机体免疫反应的程度。相比较而言，以较大的把握来剔除关键基因阻断PD-1，同时通过扩大细胞的培养来增加反应的机会，这样或许比基于抗体的疗法效果要强很多。

来源：生物谷

供稿：前沿生物技术处