10月23日—25日，由中国生物技术发展中心和诺华发展中国家医学研究所共同举办的第十六届中国—诺华小型高层学术研讨会在武汉举行。中国生物技术发展中心主任黄晶、副主任马宏建、湖北省科技厅厅长郭跃进、诺华中国区总裁徐海瑛、瑞士联邦理工学院及研究所董事会副主席、诺华热带病研究所所长保罗·赫林（Paul Herrling）出席了会议并发表讲话。来自国内外生物医药领域的知名专家和湖北省企业研发高管40名专家学者参加本次研讨会。

中国－诺华小型高层学术研讨会每年选取生物医药领域的前沿热点问题，邀请国内外顶级专家开展学术研讨，为促进我国生物医药领域的国际合作与交流起到了积极作用。本界研讨会的主题是“罕见病”。

罕见病是指发生率低、比较少见的疾病，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%-1%之间的疾病，美国将罕见病定义为在全美患病人群低于200,000的病种。虽然罕见病的发病人数少，但罕见病研究可使人们进一步增加对更多疾病机理的认识。发达国家政府对用于罕见病治疗的，被称为“孤儿药”的药物研发非常重视，FDA过去5年批准上市的药物中有1/3是用于罕见病的治疗，仅2013年就有13种“孤儿药”被FDA批准上市，目前全美在研的罕见病治疗药物和疫苗达452种。

我国政府近年来对罕见病防治工作的关注程度日益提升，如《医药工业“十二五”发展规划》明确提出要在罕见病领域加快推进创新药物开发和产业化，《药品注册特殊审批程序实施办法》规定对罕见病药物注册申请实行特殊审批。

此次研讨会期间，来自诺华公司总部、诺华上海研发中心、中国科学院上海药物所、协和医院、军事医学科学院、华大基因等单位的中外专家就罕见病相关的政策法规、新药研发、药物使用、疾病治疗等内容做了专题演讲，并对我国罕见病的防治和相关药物的研发提出了许多宝贵建议。

供稿：化学药与医疗器械处